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全球最贵用药获批,350万美元一剂!

2023-06-17   来源 : 电视

加拿大卫生管制的机构准许了澳大利亚三洋工商CSL Behring放射治疗B型糖尿病的DNA用药Hemgenix,这种一次性十二指肠用药可以使病患从正因如此放射治疗中会轮回出来,但每剂的生产成本超过350万美元,使其成为在世界上上最高昂的用药。

Hemgenix只必需注射一次,就能将一年的坏死次数减少54%,一项有关该化学疗法的关键研究发现。它还将94%的病患从为时和高昂的IX系数十二指肠中会解放出来,后者迄今为止被用以控制这种潜在的有可能癌症。

与迄今为止百健(Biogen)、辉瑞等加拿大公司投身于于正因如此十二指肠的放射治疗方法相比,Hemgenix为病患发放了一种依然的解决方案。

全球大约每4所到之处中会就有1人受到B型糖尿病的影响,这种癌症是由一种DNA突变造成的,它致使了身体制造IX系数的战斗能力。

DNA化学疗法可以通过修整潜在致病,很大缓解一系列灾难性癌症。诺华三洋加拿大公司(Novartis AG)用以放射治疗脊柱性肌萎缩症婴儿的Zolgensma在2019年获批时的生产成本为210万美元,而小熊生物加拿大公司(Bluebird Bio Inc.)用以放射治疗血液癌症β地中会海贫血的Zynteglo在本年度在在的生产成本为280万美元。

价格仍然是新用药的一个难题,像百健阿尔茨海默病用药Aduhelm和小熊的Zynteglo等用药的高昂价格反之亦然引致了它们的工商业失败。

加拿大食品和用药管理局生物制剂评估与研究中会心主任彼得•维克多说明,尽管糖尿病的放射治疗已经取得了进展,但预防和放射治疗坏死所必需的措施会损害病患的日常生活低质量。他知道,Hemgenix代表着为受该癌症影响的人开发创新化学疗法的重要进展。

这种DNA用药将由unique在康涅狄格州的新泽西州产出,该加拿大公司于2020年将Hemgenix的工商业化权利出售给CSL Behring。

写稿:于健 SF069

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